70万元一针“天价药”降至3.3万元且入医保

阳江日报记者/谭兴孚

   通讯员/廖兆军

2月28日上午9时，2岁半的罕见病患儿龙仔（化名）被推进市人民医院手术室，正式接受“诺西那生钠”鞘内注射，治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，成为“天价药”降价后阳江地区首位受益的患儿，给他的家庭带来了“重生”的希望。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于编码运动神经元存活基因(SMN 1 )缺失或突变，引起全长SMN 蛋白不足，最终导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的常染色体隐性遗传病，是婴幼儿期最常见的致死性神经遗传性疾病之一。在我国新生儿中发病率约为六千分之一到一万分之一，约有患者3万多名。脊髓性肌萎缩症现已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的“第一批罕见病目录”。

2019年以前，国内对于脊髓性肌萎缩症的治疗尚无针对病因的精准药物治疗。2019年之后，“诺西那生钠”注射液在我国获批上市，成为国内首个治疗脊髓性肌萎缩症的特效药。然而，这种特效药的售价高达70万元一针，患者一年的治疗费用高达数百万元。“天价”医疗费让许多家庭望而却步。

龙仔妈妈回忆说，龙仔在1岁的时候还不能像正常小朋友一样翻身和坐立，然后去广州的医院检查，被确诊为脊髓性肌萎缩症。如果使用靶向药“诺西那生钠”注射液治疗这个疾病，龙仔第一年需要注射6针，此后每年注射3针，治疗费用高达数百万元，而且全部需要自费。他们一个普通的工薪家庭根本负担不起。

“当时的心情，就是等死一样的状态。”龙仔妈妈说，孩子得了这个病，身体抵抗力很差，一不小心就会感冒，一感冒就会发展为肺炎，隔三差五就要进医院。等待“特效药”降价，是他们心里唯一的期盼。茫然等待的日子，每天都是煎熬。支撑他们的，只有一个信念——把儿子的命保住，活下来，直到能用上药的那天。

“每一个小群体都不应该被放弃！”去年12月3日，国家医保局和药企经过8轮谈判，将“诺西那生钠”注射液降至每针3.3万元，并于今年1月1日纳入新版医保药品目录。从70万元降到3.3万元，让不少家属看到了希望。得知这个消息后，龙仔妈妈流下了激动的眼泪。

今年初，龙仔妈妈和我市另外几名患儿家属来到市人民医院神经内科，找到该科文学主任咨询“诺西那生钠”鞘内注射治疗事宜。经过该院药学部、药事与药物治疗学委员会认真讨论后，决定临时采购原本不在医院用药目录的“诺西那生钠”注射液，以支持神经内科开展此项治疗技术。2月中下旬，该院成功采购了首批“诺西那生钠”注射液，龙仔成为阳江首个受益的患儿。

2月28日，在神经内科文学主任带领下，该院神经科、麻醉科及儿科等多学科合作，仅用40分钟就为龙仔顺利完成了第一针的“诺西那生钠”鞘内注射治疗。

3月1日，记者在神经内科病房见到了龙仔，龙仔精神状态很好，还高兴地向记者挥手打招呼。龙仔妈妈告诉记者，入院时龙仔还不会做翻身动作，当天在医生引导下可以做出翻身动作。接下来，该科还继续为龙仔完成后续注射治疗，并在治疗前后进行运动神经功能评估，观察药物疗效及随访药物不良反应。

得知阳江本地可以进行“诺西那生钠”鞘内注射治疗后，我市另外3名脊髓性肌萎缩症患儿已经预约了本月中旬回来阳江治疗。降价后的“诺西那生钠”注射液将给更多的脊髓性肌萎缩症患儿带来康复的曙光，为更多的脊髓性肌萎缩症家庭带来希望。

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